Patient reported outcomes of patients with Gaucher disease type 1 treated with eliglustat in real-world settings: The ELIPRO study.

INTRODUCTION: Gaucher disease type 1 (GD1) is a rare genetic lysosomal storage disorder. Eliglustat is a first-line oral therapy for adult patients with GD1. The aim of the ELIPRO (ELIglustat Patient Reported Outcomes) study was to assess real-world outcomes of eliglustat treatment for over 1 year in patients with GD1, with a focus on patient-reported outcomes (PROs), including treatment adherence. METHODS: This was a non-interventional, prospective, multicentric study. Patients were stratified according to their previous time on eliglustat: >6 months (Group1) and ≤ 6 months (Group2). The primary endpoint was adherence to eliglustat, measured by the eight-items Morisky Medication Adherence Scale (MMAS-8; scale of 0-8) at 6 months in Group2. Secondary endpoints were quality of life (QoL) measured by patient input using the European Quality of Life five-dimensional three-level [EQ-5D-3L] questionnaire, fatigue and pain measured by numeric rating scale [NRS; on a scale of 0-10], the evaluation of patient satisfaction level regarding eliglustat treatment measured by Likert scale [scale of 0-7] and treatment adherence at 12 months in both groups. The study also evaluated the safety and effectiveness of eliglustat in the adult GD1 population. RESULTS: Sixty patients with GD1 (approximatively 52% male, mean age: 46.6 ± 13.9 years) were analyzed: 29 in Group1 and 31 in Group2. GD1 was mostly of mild severity (90%) and 95% of patients had extensive CYP2D6 metabolizer phenotype. Fifty-seven patients had previously received treatment for GD1 (91% enzyme replacement therapy) and 15% were splenectomized. Groups1 and 2 were not necessarily matching for all characteristics. At 6 months, 58% of Group2 patients showed medium adherence (6 < MMAS-8 < 7.75) while 21% showed high adherence (MMAS-8: 8) (mean MMAS-8: 6.7 ± 1.0); similar results were obtained in Group1 (50% showed high compliance, 35% showed medium compliance; mean MMAS-8: 6.8 ± 1.4). The mean MMAS-8 for Group1 and Group2 were 7.1 ± 1.2 (vs 7.0 ± 1.0 at baseline) and 6.5 ± 1.0, respectively, at 12 months. At 12 months, the mean NRS scores in Group1 and Group2 were 72.0 ± 18.5 and 77.3 ± 13.7 for QoL (vs. 71.7 ± 18.4 and 80.2 ± 12.4, respectively at baseline), 4.8 ± 2.6 and 3.6 ± 2.7 for fatigue (vs. 4.6 ± 2.7 and 3.6 ± 2.6, respectively at baseline) and 3.3 ± 2.7 and 2.3 ± 2.3 for pain (vs. 3.3 ± 2.7 and 2.0 ± 2.4, respectively at baseline). GD1 assessments (biological, clinical and imaging parameters) remained stable during 12 months in both groups. At the end of the study, majority (97.4%) of patients were satisfied with their treatment with eliglustat (satisfaction score over 5 out of 7). Sixty-six percent of patients (n = 41) experienced mostly mild adverse events (AE) (including four study withdrawals), of whom 27.4% (n = 17) of patients experienced eliglustat-related AEs. Treatment adherence remained stable during 12 months in both groups. CONCLUSIONS: Eliglustat treatment compliance was good and sustained, along with overall health state, fatigue and pain levels, which was consistent with overall patients' clinical status. Eliglustat was well tolerated, and had a good safety profile, aligned with a good patient satisfaction. Our study should encourage greater use of PROs for evaluation of impact of the GD treatment on patient's symptoms and well-being.

O paradoxo da escuta analítica / The paradox of the analytical listening / La paradoja de la escucha analítica

O presente artigo aborda o paradoxo da escuta analítica, partindo do pensamento de Foucault, usado como ferramenta para pensar uma clínica na resistência, o que abre novos horizontes para o manejo da clínica psicanalítica na contemporaneidade. A psicanálise trabalha com um a um. Como lidar com a singularidade do sujeito, sem deixar de levar em conta o grupo identitário ao qual ele pertence, com problemáticas que lhe são próprias e que o distingue no coletivo? Como escutar o coletivo/individual inerente em cada narrativa do sujeito? A prática psicanalítica inspirada em Foucault é um processo de descoberta das sujeições que cercam e cerceiam nossa vida, visando provocar uma queda de certo saber de si. O sujeito é capaz de dizer não a constrangimentos históricos, o que lhe permite desprender-se de si mesmo e não afirmar uma identidade. O conhecer para desconhecer-se e transformar-se. Uma perspectiva ética se abre aqui, isto é, a elaboração de uma forma de relação consigo mesmo, a partir de um descolamento de nossas formações históricas. O "cuidado de si" implica uma ética que se opõe à suposição de um eu autônomo, precedendo sua própria história. Trata-se da problematização do já dito, visando à constituição de si, sempre em processo, puro devir. A ética do psicanalista consiste, assim, numa atitude acolhedora diante de um passado que insiste em se dizer presente, instigadora e questionadora acerca do próprio presente, visando um desvio dos pontos de estagnação, em direção à pura abertura.

This article deals with the paradox of analytical listening, starting from Foucault's thinking, used as a tool to think about a clinic in resistance, which opens new horizons for the management of a psychoanalytic clinic in contemporary times. Psychoanalysis works one by one. How to deal with the singularity of the subject without failing to consider the identity group to which he belongs, with problems that are his and that distinguish him in the collective? How to listen to the collective/individual inherent in each narrative of the subject? The psychoanalytic practice inspired by Foucault is a process of discovering the subjections that surround and surround our life, aiming to provoke a fall of certain knowledge of one another. The subject can say no to historical constraints, which allows him to detach himself from himself and not affirm an identity. To know him to be unwell and to transform himself. An ethical perspective opens here, that is, the elaboration of a form of relationship with one another, from a detachment of our historical formations. The "care of the self" involves ethics that opposes the assumption of an autonomous self, preceding its history. This is the problematization of the above, aiming at the constitution of one another, always in process, pure to come. The ethics of the psychoanalyst is, thus, a welcoming attitude towards a past that insists on saying itself present; instigator and questioner about the present itself, aiming at a deviation of the points of stagnation, towards pure openness.

El artículo aborda la paradoja de la escucha analítica, a partir del pensamiento de Foucault, utilizado como herramienta para pensar en una clínica en resistencia, lo que abre nuevos horizontes para el manejo de la clínica psicoanalítica en los tiempos contemporáneos. El psicoanálisis trabaja con uno por uno. ¿Cómo tratar la singularidad del sujeto, sin dejar de tener en cuenta el grupo identitario al que pertenece, con problemas que le son propios y que le distinguen en el colectivo? ¿Cómo escuchar lo colectivo/individual inherente a cada narrativa del sujeto? La práctica psicoanalítica inspirada en Foucault es un proceso de descubrimiento de las sujeciones que rodean y rodean nuestra vida, con el objetivo de provocar una caída de cierto conocimiento de unos a otros. El sujeto es capaz de decir no a las restricciones históricas, lo que le permite separarse de sí mismo y no afirmar una identidad. Conocerlo enfermo y transformarse. Aquí se abre una perspectiva ética, es decir, la elaboración de una forma de relación entre sí, a partir de un desprendimiento de nuestras formaciones históricas. Lo "cuidado de sí" implica una ética que se opone a la asunción de un yo autónomo, precediendo a su propia historia. Esta es la problematización de lo anterior, apuntando a la constitución de uno otro, siempre en proceso, puro por venir. La ética del psicoanalista es, pues, una actitud acogedora hacia un pasado que insiste en decirse presente; instigador e interrogador sobre el presente mismo, apuntando a una desviación de los puntos de estancamiento, hacia la apertura pura.

Transgressão e limite na situação analítica / Transgression and limit in the analytical situation

O objetivo do artigo é desenvolver a noção de limite e transgressão como operadores da situação analítica. Limite e transgressão são interdependentes. Foucault articula transgressão à morte de Deus e à experiência da linguagem não-fenomenológica. O homem descobre sua finitude e é pensado como finito-ilimitado, isto é, constituído historicamente, sem natureza profunda e podendo identificar o que o levou a ser o que é, possibilitando, assim, inúmeras rupturas e verdades, inúmeros limites a serem transpostos. A psicanálise, neste sentido é uma prática transgressiva. Transgride as fixações da memória, possibilitando um descolamento frente aos assujeitamentos. A transgressão, aqui, é pensada não apenas como denúncia de que o eu não é senhor em sua própria casa, enfatizando a determinação inconsciente dos atos psíquicos, mas também como a ultrapassagem dos limites históricos de determinada experiência. Nesta perspectiva, a transgressão é afirmação da diferença e da vida, potência de diferenciação.

This article aims to develop the idea of limit and transgression as operators of the analytical situation. Limit and transgression are interdependent. Foucault articulates transgression to God’s death, to finiteness and to the experience of non-phenomenological language. The man finds his finitude and he is thought as unlimited finite beings- in other words, historically constituted beings − with no deep nature and with the capacity of identifying what leaded him to be what he is. This allows innumerable ruptures and truths, innumerable limits to be transposed. From this scope, psychoanalysis is a transgressive practice. It transgresses the fixations of memory, allowing a detachment from historical submission. Transgression here is not only thought of as a denunciation that the man is not a master in his own house – which emphasizes the unconscious determination of the psychic acts – but also as an overtaking of the historicallimits of a certain experience. From this perspective, transgression is the assertion of difference while life is the potency of differentiation.

Transgressão e limite na situação analítica / Transgression and limit in the analytical situation

O objetivo do artigo é desenvolver a noção de limite e transgressão como operadores da situação analítica. Limite e transgressão são interdependentes. Foucault articula transgressão à morte de Deus e à experiência da linguagem não-fenomenológica. O homem descobre sua finitude e é pensado como finito-ilimitado, isto é, constituído historicamente, sem natureza profunda e podendo identificar o que o levou a ser o que é, possibilitando, assim, inúmeras rupturas e verdades, inúmeros limites a serem transpostos. A psicanálise, neste sentido é uma prática transgressiva. Transgride as fixações da memória, possibilitando um descolamento frente aos assujeitamentos. A transgressão, aqui, é pensada não apenas como denúncia de que o eu não é senhor em sua própria casa, enfatizando a determinação inconsciente dos atos psíquicos, mas também como a ultrapassagem dos limites históricos de determinada experiência. Nesta perspectiva, a transgressão é afirmação da diferença e da vida, potência de diferenciação.(AU)

This article aims to develop the idea of limit and transgression as operators of the analytical situation. Limit and transgression are interdependent. Foucault articulates transgression to God’s death, to finiteness and to the experience of non-phenomenological language. The man finds his finitude and he is thought as unlimited finite beings- in other words, historically constituted beings − with no deep nature and with the capacity of identifying what leaded him to be what he is. This allows innumerable ruptures and truths, innumerable limits to be transposed. From this scope, psychoanalysis is a transgressive practice. It transgresses the fixations of memory, allowing a detachment from historical submission. Transgression here is not only thought of as a denunciation that the man is not a master in his own house – which emphasizes the unconscious determination of the psychic acts – but also as an overtaking of the historicallimits of a certain experience. From this perspective, transgression is the assertion of difference while life is the potency of differentiation.(AU)

A escuta analítica, o corpo e a contemporaneidade / Analytic listening, the body and contemporaneity

O trabalho trata da escuta analítica face à contemporaneidade, pressupondoa psicanálise um saber aberto. A psicanálise lida com um corpoque é falado antes de falar, atravessado pelo investimento libidinal dooutro, condição para sua erogeneização. O corpo fantasmático é a matrizdo inconsciente. Corpo e imagem, isto é, corpo e fantasma sãoindissociáveis. A imagem corporal é a réplica do corpo impregnado demúltiplas projeções e vivências, sendo uma das vias privilegiadas de acessoao inconsciente. A escuta analítica tem como condição de possibilidadea escuta do próprio corpo do analista para que este possa funcionarcomo uma caixa de ressonância frente à avalanche de impressões sensoriais,numa linguagem verbal e não verbal que vêm do analisando, às vezessinalizada primordialmente no corpo. Escutar com o próprio corpo é sercapaz de captar a atmosfera e viver as intensidades que o encontro analíticoengendra. (AU)

This paper concerns analytic listening in contemporaneity from theperspective of psychoanalysis as an open knowledge. Psychoanalysis deals with abody that is spoken for before it speaks, since there is always a libidinal investmentin the other. The phantasmic body is the matrix of the unconscious. Body andimage, that is, body and phantom, cannot be dissociated. Corporal image isthe replica of the body impregnated with multiple projections and experiencesand this constitutes one of the privileged means of access to the unconscious.Analytic listening has, as one of its possibilities, listening to the body of theanalyst himself in order for this to be able to function as a sounding board thatwill capture the avalanche of sensorial impressions, verbal or non-verbal, comingfrom the analysand, often signalized primordially by the body. Listening withone’s own body is to be able to capture the atmosphere and to experience theintensity of emotions that arise from the analytic encounter. (AU)

A escuta analítica, o corpo e a contemporaneidade / Analytic listening, the body and contemporaneity

O trabalho trata da escuta analítica face à contemporaneidade, pressupondoa psicanálise um saber aberto. A psicanálise lida com um corpoque é falado antes de falar, atravessado pelo investimento libidinal dooutro, condição para sua erogeneização. O corpo fantasmático é a matrizdo inconsciente. Corpo e imagem, isto é, corpo e fantasma sãoindissociáveis. A imagem corporal é a réplica do corpo impregnado demúltiplas projeções e vivências, sendo uma das vias privilegiadas de acessoao inconsciente. A escuta analítica tem como condição de possibilidadea escuta do próprio corpo do analista para que este possa funcionarcomo uma caixa de ressonância frente à avalanche de impressões sensoriais,numa linguagem verbal e não verbal que vêm do analisando, às vezessinalizada primordialmente no corpo. Escutar com o próprio corpo é sercapaz de captar a atmosfera e viver as intensidades que o encontro analíticoengendra.

This paper concerns analytic listening in contemporaneity from theperspective of psychoanalysis as an open knowledge. Psychoanalysis deals with abody that is spoken for before it speaks, since there is always a libidinal investmentin the other. The phantasmic body is the matrix of the unconscious. Body andimage, that is, body and phantom, cannot be dissociated. Corporal image isthe replica of the body impregnated with multiple projections and experiencesand this constitutes one of the privileged means of access to the unconscious.Analytic listening has, as one of its possibilities, listening to the body of theanalyst himself in order for this to be able to function as a sounding board thatwill capture the avalanche of sensorial impressions, verbal or non-verbal, comingfrom the analysand, often signalized primordially by the body. Listening withone’s own body is to be able to capture the atmosphere and to experience theintensity of emotions that arise from the analytic encounter.

O manejo da resistência entre a corda e o corte / Dealing with resistance in terms of continence or of a cut

No presente artigo desenvolvemos a questão do manejo da resistência entre a corda e o corte, tocando na delicadeza do ato analítico, em sua dupla face. Por um lado, é fundamental que se dê corda ao discurso do analisando para que seu universo fantasmático seja descortinado, encontrando na escuta do analista uma via de acolhimento. Entretanto, esta é uma condição necessária, mas não suficiente, para que se produza um efeito de mudança de posição subjetiva. Assim, por outro lado, o corte é o passo seguinte, é o coroamento do encontro do sujeito com sua própria divisão. Desse modo, não pode haver corte sem corda e nem corda sem corte, sendo um a condição de possibilidade do outro.(AU)

O manejo da resistência entre a corda e o corte / Dealing with resistance in terms of continence or of a cut

No presente artigo desenvolvemos a questão do manejo da resistência entre a corda e o corte, tocando na delicadeza do ato analítico, em sua dupla face. Por um lado, é fundamental que se dê corda ao discurso do analisando para que seu universo fantasmático seja descortinado, encontrando na escuta do analista uma via de acolhimento. Entretanto, esta é uma condição necessária, mas não suficiente, para que se produza um efeito de mudança de posição subjetiva. Assim, por outro lado, o corte é o passo seguinte, é o coroamento do encontro do sujeito com sua própria divisão. Desse modo, não pode haver corte sem corda e nem corda sem corte, sendo um a condição de possibilidade do outro.

A psicanálise em perspectiva

O trabalho parte da premissa de que a psicanálise funciona, produz efeitos no real e discute a participação do analista na direção da cura. Se por um lado a psicanálise é guiada pela ética do desejo e não por uma ética do bem, por outro lado não tem como escapar de uma busca de eficácia quanto à arte de viver. O trabalho discute o risco da ambição analítica mais sutil do que o da ambição terapêutica, e situa o analista como investigador e não como um técnico, um burocrata. A noção de sujeito suposto saber como pivô da transferência é examinada considerando-se uma dupla suposição: do analisando em direção ao analista e do analista em direção ao analisando. O discurso analítico se opõe á vontade de dominar, afirmando o direito do analisando à legítima defesa e a participação do analista numa colaboração reconstrutiva. É abordada a questão da finalidade e do final de análise, contrapondo a análise como processo de auto-conhecimento à análise como um processo de estranhamento e invenção de si. Afirma-se como finalidade do processo analítico dissipar a identidade, separando o sujeito de si mesmo. O saber é posto na berlinda pela situação analítica e a queda de saber engendra efeitos de verdade e é neste sentido que se dimensiona a genealogia do sujeito e a produção de si, na valorização do estilo próprio de cada um(AU)

O que nós, psicanalistas, podemos aprender com Foucault / What we, psychoanalysts, can learn with Foucault?

O trabalho aborda o pensamento de Foucault do ponto de vista da Psicanálise, visando investigar em que suas idéias podem servir aos psicanalistas. É destacada sua concepção de arqueologia e de genealogia, que são métodos diferentes de operar a história, fora do historicismo, além da questão do poder enquanto relação de forças e das noções de limite e transgressão. É enfocada também a articulação entre sujeito e poder e a questão da experiência de si que implica a concepção de ética como estética da existência. Foucault mantém com a Psicanálise uma relação ambivalente. Por um lado, atribui à Psicanálise um papel liberador frente a certo tipo de psiquiatria; por outro lado, como tendo reproduzido, no âmbito da situação analítica, este mesmo saber-poder. As contribuições de Foucault abrem uma perspectiva inovadora para o psicanalista. As referências diretas à Psicanálise contribuem para uma reflexão crítica sobre a clínica psicanalítica.

O que nós, psicanalistas, podemos aprender com Foucault / What we, psychoanalysts, can learn with Foucault?

O trabalho aborda o pensamento de Foucault do ponto de vista da Psicanálise, visando investigar em que suas idéias podem servir aos psicanalistas. É destacada sua concepção de arqueologia e de genealogia, que são métodos diferentes de operar a história, fora do historicismo, além da questão do poder enquanto relação de forças e das noções de limite e transgressão. É enfocada também a articulação entre sujeito e poder e a questão da experiência de si que implica a concepção de ética como estética da existência. Foucault mantém com a Psicanálise uma relação ambivalente. Por um lado, atribui à Psicanálise um papel liberador frente a certo tipo de psiquiatria; por outro lado, como tendo reproduzido, no âmbito da situação analítica, este mesmo saber-poder. As contribuições de Foucault abrem uma perspectiva inovadora para o psicanalista. As referências diretas à Psicanálise contribuem para uma reflexão crítica sobre a clínica psicanalítica(AU)